从肠道入手，治疗脑内疾病？

　　九期一是国际首个靶向脑-肠轴的阿尔茨海默病治疗新药，代表一种全新的技术路线。

　　据研发团队介绍，临床前作用机制表明，九期一通过重塑肠道菌群平衡，抑制肠道菌群特定代谢产物的异常增多，减少外周及中枢炎症，降低β淀粉样蛋白沉积和Tau蛋白过度磷酸化，从而改善认知功能障碍。靶向脑-肠轴的这一独特作用机制，为深度理解九期一临床疗效提供了重要科学依据。

　　近年来，人们对胃肠道菌群的认知逐渐加深，大量的研究表明胃肠道菌群与代谢性疾病（肥胖、糖尿病、非酒精性脂肪肝等）、脑血管疾病、神经精神系统疾病、肿瘤等有着密切的关系。目前研究证实，肠道菌群失衡与自闭症、抑郁症、帕金森症、阿尔茨海默病等疾病有密切联系。

　　耿美玉研发团队的研究表明：在阿尔茨海默病进程中，伴随Aβ的沉积以及Tau蛋白的磷酸化的发生，肠道菌群的组成发生变化，继而导致代谢产物异常，异常的代谢产物刺激外周免疫炎症，促使炎性免疫细胞Th1向大脑侵润，引起脑内M1型小胶质细胞的活化，导致阿尔茨海默病相关神经炎症的发生，最终导致认知功能障碍。口服九期一能够重塑肠道菌群，降低异常代谢产物，阻止外周炎性免疫细胞向大脑的侵润，抑制神经炎症，同时减少Aβ的沉积和Tau蛋白的磷酸化，从而改善认知障碍，达到治疗阿尔茨海默病的目的。

　　III期临床研究者对效果“非常满意”

　　谈到普遍最关心的效果问题，九期一III期临床主要牵头研究者、上海交通大学医学院附属精神卫生中心教授肖世富介绍说：临床III期有几个比较主要的特点。

　　首先比较突出的特点是全世界第一个纯安慰剂对照时间最长达到9个月安慰剂对照研究。

　　第二个特点，根据II期研究经验，在诊断标准方面更加严谨，入组更加严格，招募病人更加困难，入组筛选失败率基本达到50%，所以研究是一个很漫长的，III期研究花了4年时间。

　　现在疗效评估工具可能对轻的疗效评估不是很敏感，像一张考卷一样。轻度可能考试永远会比较好一点，病人是进展性的，到了相对重一点，病人就发展相对比较快一点。疗效的特点在III期验证确实是偏重一点的，看到的效果更加明显。

　　现在主要疗效指标像考试一样ADAS-Cog评分整体改善是2.54分，如果偏重一点将近改善5分，更加明显。“比较做了6个月安慰剂研究有代表性的药物多奈哌齐，全世界做了34项双盲随机对照研究，在观察半年的时候评分改善2.01分，相对来说在9个月的时间能够改善2.54分，我个人认为达到非常满意的疗效。”肖世富说。

　　12月底之前可以买到

　　患者何时可以买到？对此，绿谷制药有限公司董事长吕松涛表示“12月底之前”。

　　“为了满足更多患者的需求，上海市已经在张江科学城给了绿谷制药40亩生产建设用地，我们争取今年年内动工，计划三年建成。到时候，这个工厂可以满足每年200万患者的用药需求。”吕松涛说。

　　据他介绍，这个工厂是完全按照美国GMP标准设计的，建成之时，也许九期一在美国的新药上市申请就能够成功获批。这个药未来将从张江出口到全球。

　　药价待定

　　关于价格，吕松涛表示“药品价格既要让老百姓负担得起，也要在国际上有竞争力”。最终价格还需各方协调决定。

　　九期一计划于12月底前上市，有需要的患者可以凭医生处方去各大药房购买。

　　上海市委常委、副市长吴清表示：至于医保方面，上海在通过医保、人才等各个方面的政策，能够对新药研制和将来新药生产销售提供支持的，这些政策上都会全力推进，提供支持。

　　结语

　　除了让人兴奋的“九期一”以外，还有很多我国在研的阿尔兹海默症新药即将面世。例如：

　　康弘药业（002773）：治疗阿尔兹海默症新药KH110已处于研发阶段。

　　京新药业（002020）：公司治疗阿尔兹海默症药物卡巴拉汀胶囊已经获批，盐酸美金刚已处于临床中。

　　济民制药（603222）：与美加州大学尔湾分校在阿兹海默症科研在中国的独家合作伙伴，公司对其科研成果在中国技术转化具有优先权。

　　华海药业（600521）：旗下子公司收到药物临床试验批件，该药物用于治疗阿尔茨海默症。

　　未来让我们共同期待！

上一页  [1] [2] [3]