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横琴粤澳深度合作区生物新药研发取得重大突破
作者:记者李灏…  文章来源:珠海特区报  点击数  更新时间:2022-2-14 13:53:47  文章录入:huangyf81  责任编辑:huangyf81

据介绍,该干细胞新药在2020年已获美国FDA临床试验许可,2021年在美国正式启动I/IIa期临床试验,多位受试者完成用药。“在美国,I/IIa期的临床试验数据为我们在中国的新药注册增加了信心。”爱姆斯坦创始人、董事长门增轩向记者透露,“此次T-MSC干细胞新药在中国提交临床试验申请,既是首次中美双报,也是国内首个治疗罕见病——多发性硬化的人胚干细胞来源的间充质样干细胞新药”。


为多发性硬化病患者带来希望


T-MSC是一种来源于人胚干细胞的间充质样干细胞,此次申报的适应症为多发性硬化。基于T-MSC技术优势开发的“IMS001”注射液,由T-MSC和临床级制剂缓冲液构成,可以潜在地预防免疫介导的炎症、中枢神经系统脱髓鞘,并通过神经元的修复和再生促进其恢复,致力于满足多发性硬化未被满足的医疗需求。


“多发性硬化虽是罕见疾病,但是每一个小群体都应该得到关注和关爱。”无论是在中国还是美国,门增轩希望创新的科学技术给患者带来希望。


在有严格且成熟审批流程的药物领域,至今极少有干细胞药物完成三期临床试验。2020年3月,T-MSC胚外间质细胞获得美国FDA临床许可,这意味着爱姆斯坦的技术得到了最严格监管部门的认可,也为罕见疾病患者带来福音。


“单个人胚干细胞通过滋养层细胞中间体,无限量分化成质量一致的通用型间充质干细胞,我们真正实现‘从零到一’的细胞分化,且细胞纯度做到了千万分之一以下的杂质,这是全世界领先的。”门增轩告诉记者,胚胎干细胞可以像化学药一样进行标准化生产,解决了传统成体干细胞的来源受限、质量不一致的问题,在医学上具有巨大应用前景。


三代科学家接续努力


爱姆斯坦的T-MSC技术背后,是三代科学家20年的坚持与付出。1998年,美国科学家James Thomson首次分离出人体胚胎干细胞,奠定了其“胚胎干细胞之父”的国际地位。彼时,爱姆斯坦公司的首席技术官、T-MSC技术首席科学家王小方的老师徐仁和是James Thomson研究机构的最早期研究人员,现任澳门大学健康科学学院副院长,其胚胎干细胞无血清培养技术已成为业界主流技术。“经过20多年,三代人的接续努力,依托T-MSC技术的颠覆性原创新药才从实验室走向临床落地。”门增轩介绍道。


爱姆斯坦成立于2014年,公司英文名“imstem”,寓意“我是干细胞”,是一家专注于开发人全能性干细胞治疗产品的生物科技企业,携手澳门大学科研团队攻关干细胞原创药物研发。走进爱姆斯坦办公楼,“科技重塑健康”的公司愿景标识十分醒目。


回忆起创业历程,门增轩坦言,十几年的从医经历,他深深感受到了医生面对疑难杂症的无力感。门增轩告诉记者,“科技重塑健康,突破生命极限,这就是我们公司追求的目标”。


2012年,门增轩联合干细胞领域的“大咖”王小方、徐仁和在美国成立生物医药公司,并凭借其重点项目获得美国政府基金支持。2014年,门增轩回国创办了横琴爱姆斯坦生物科技有限公司。


十年磨一剑,一朝试锋芒。如今,爱姆斯坦在生物医药领域的研究成果落地横琴8年,即将开花结果。


做横琴干细胞产业“领军者”


“T-MSC干细胞新药临床试验申请获批以后,可以快速推向全国三甲医院进行临床试验。”门增轩表示,“能让更多的病人受益,这是我们比较期盼的”。


门增轩感慨,近几年时间,国内医药审评在更加规范的同时,大力鼓励技术创新,这让门增轩的步伐迈得更加自信,“公司预期在2024年的上半年进行新药上市许可申请,获得国家优先审批”。


目前,爱姆斯坦在炎症性肠病、脑梗、帕金森、系统性红斑狼疮、糖尿病等方面与一些国内科研机构、临床、医院、院校等进行合作研究。作为横琴干细胞产业“领军者”,门增轩希望同国内医药企业建立广泛合作,把横琴作为产业集聚基地,发挥合作区地理优势、政策优势,促进生物医药产业的创新发展。

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