中国干细胞疗法在哪些方面上达到了世界顶尖?

遗传增强干细胞技术

2017年，中国科学院以及北京大学课题组联合研究，首次将基因编辑技术（如CRISPR-Cas9）应用于干细胞的遗传增强，成功培育出世界上第一例遗传增强人类干细胞。

遗传增强干细胞技术通过精确地修改干细胞的遗传信息，使其具备更强的再生能力和抗老化特性。这种干细胞在体外培养时能够保持更长时间的活跃状态，同时在移植到患者体内后，也能存活更长时间，从而持续发挥治疗作用。

此外，通过遗传增强，这些干细胞还能更好地抵抗癌基因的侵扰，降低转化为癌细胞的风险，这对于提高干细胞治疗的安全性具有重要意义。

遗传增强干细胞技术的应用前景广阔。在遗传性疾病、退行性疾病以及癌症治疗等领域，这种干细胞都有望发挥重要作用。

在遗传性疾病治疗中，通过遗传增强技术，可以纠正患者干细胞的遗传缺陷，从而恢复其正常功能；在退行性疾病治疗中，遗传增强干细胞能够更有效地替代受损细胞，延缓病情进展；在癌症治疗中，这种干细胞则能够作为载体，将抗癌基因或药物精准地输送到肿瘤部位，提高治疗效果并减少副作用。

干细胞再生胰岛组织

今年5月份，海军军医大学第二附属医院（亦称上海长征医院）一支由该院殷浩教授领衔的团队，携手中国科学院分子细胞科学卓越创新中心的程新教授团队，在全球范围内率先实现了利用患者自体干细胞再生的胰岛进行移植，成功救治了一名胰岛功能重度损伤的糖尿病患者。截至于5月份，该患者已无需依赖胰岛素长达33个月之久。

这一研究成果已在国际知名期刊《细胞·发现》（Cell Discovery）上在线发表。

中国作为糖尿病患者人数最多的国家，患者总数超过1.4亿，其中约4000万人需长期依赖胰岛素注射维持生命（涵盖所有1型糖尿病患者及约30%的2型糖尿病患者）。

对于血糖控制困难的重症患者，唯有通过从捐赠胰腺中提取胰岛组织并进行微创注射的移植治疗，才能有效遏制病情恶化及并发症的发生。然而，由于供体稀缺、胰岛分离技术复杂等限制，当前的临床需求远未得到满足。因此，如何在实验室环境下大规模再生人类胰岛组织，已成为全球性的科研难题，并备受瞩目。

上海长征医院器官移植中心主任殷浩教授介绍，经过十多年的不懈探索，研究团队利用患者自身的血液PBMC，通过重编程技术转化为自体iPSC细胞，并创新性地将其转化为“种子细胞”——内胚层干细胞（Endoderm stem cell, EnSC），最终在体外成功培育出胰岛组织（E-islet）。这一技术的成熟标志着再生医学在糖尿病治疗领域的重大飞跃。

首例接受该技术治疗的患者为一名59岁男性，患有2型糖尿病长达25年，并因病情恶化导致终末期糖尿病肾病（尿毒症）。2017年6月，他接受了肾移植手术，但由于胰岛功能几乎完全丧失，仍需每日多次注射胰岛素，面临严重的糖尿病并发症风险。

2021年7月，出于对低血糖的恐惧以及考虑血糖控制不佳对移植肾长期存活的影响，该患者在上海长征医院接受了自体再生胰岛移植手术。

术后第11周，患者即完全停止了外源胰岛素的使用，口服降糖药（如拜糖平、二甲双胍）也逐渐减量，并在第48周和56周时完全停药。空腹及餐后C肽水平等关键指标较术前有显著提升，表明胰岛功能得到有效恢复；同时，肾功能等随访指标均保持正常，提示该疗法有助于防止糖尿病并发症的进一步发展。

这是全球首例利用自体衍生的胰岛组织成功治疗胰岛功能受损的2型糖尿病患者的人体组织替代疗法。

团队首席科学家、中国科学院分子细胞科学卓越创新中心的程新教授，于2012年在全球首次成功建立了内胚层干细胞(EP cells)及其改进型EnSC，这些细胞在胰腺、肝脏等特定组织的分化特异性及体内安全性方面表现出色，是体外大规模再生胰岛、肝脏等组织的理想“种子”。在此基础上，程新教授还成功构建了符合GMP标准的规模化定向分化体系，实现了胰岛组织的规模化生产，为糖尿病的治疗迈出了里程碑式的一步。

据了解，除了首例重症2型糖尿病患者外，联合团队还成功治愈了多例脆性1型糖尿病患者。

因而在使用干细胞再生胰岛组织方面，我国也是世界顶尖水平，甚至能引得外国友人赞叹。

超级供体干细胞库

中国成功建立的世界上首个超级供体干细胞库，标志着干细胞技术在个性化医疗和细胞治疗领域迈出了重要一步。

该干细胞库通过筛选和储存多个超级供体的多能干细胞株，为干细胞治疗提供了丰富的细胞资源。这些超级供体的干细胞具有高度的免疫兼容性和分化潜能，能够满足不同患者的治疗需求。

超级供体干细胞库的建立不仅解决了干细胞来源有限的问题，还提高了干细胞移植的安全性和有效性。通过高频HLA（人类白细胞抗原）纯合子筛选和基因编辑技术，可以进一步降低干细胞移植后的免疫排斥反应和遗传疾病风险。同时，该干细胞库还具备强大的储存和分发能力，能够快速响应患者的治疗需求，为干细胞治疗的普及和推广提供了有力支持。

超级供体干细胞库的应用前景广阔。在遗传性疾病、退行性疾病、免疫性疾病以及癌症治疗等领域，这种干细胞库都有望发挥重要作用。

在遗传性疾病治疗中，通过筛选与患者HLA相匹配的超级供体干细胞，可以实现精准的细胞替代治疗；在退行性疾病治疗中，超级供体干细胞库可以提供高质量的干细胞资源，支持干细胞再生和修复治疗；在免疫性疾病和癌症治疗中，则可以通过基因编辑技术修饰超级供体干细胞，增强其免疫调节和抗癌能力。

文段所述，还只是中国干细胞技术成就的沧海一粟：2005年，我国完成了世界首例干细胞治疗脑瘫；2010年完成世界首例干细胞治愈儿童扩张型心肌病；2014年诞生了世界首例干细胞修复子宫内膜孕育的宝宝...

十几年来，中国，开创了无数个对人类医学发展具有重要贡献的世界研究先河，推动着全球干细胞事业的发展。从基础研究到临床应用，从理论探索到技术创新，中国干细胞研究始终走在世界前列，我们有理由相信，中国干细胞研究仍将继续引领世界浪潮。