中国将制定罕见病患者资助政策 提高保障水平

　　有药难治的尴尬

　　130多名戈谢病患者的停药危机一直持续到近期，才得以解决。

　　中华慈善总会罕见病救助办公室执行主任黄子恒说，由于企业尚未走出困境，要先保障全球其他地方正常购药患者的用药，因此现在只恢复了部分供药。

　　由于药物数量有限，“只能先保障儿童患者和已经病危的患者。”因为复发后病情严重，丁冉也在近期领到了能维持2个月的药物。今后这130多名戈谢病患者命运将会如何？谁也不知道。

　　美国健赞公司在中国区的总经理赵萍告诉记者，公司在全球一共援助了300多位患者，在中国的患者人数最多，援助的药物量也最大，但现在公司遇到困境，“我们无法保证能长期援助，毕竟企业只有先生存，才能谈社会责任。”

　　邹伟萍还记得，90年代她为了丁冉的病到处寻求帮助时，几乎没人听得懂她说的什么病，要跟他们解释很长时间。“现在社会上对罕见病提得多了起来，但丁冉的生活仍没有任何变化，“还是要靠捐药才能活着”。

　　目前慈善总会救助的130多名戈谢病患者中，绝大部分是农村患者。由于戈谢病尚未纳入国家医保体系，目前项目中的患者是接受慈善赠药，但如果有一天捐赠项目停止，他们的治疗费用将是一个社会问题。

　　无药可治的困境

　　事实上，中华慈善总会在与美国健赞公司签订药物援助协议时，就有顾虑。“当时我们就想，光靠企业救助患者太不保险。一旦企业关门或经营不善，患者们将求助无门，等待他们的只有死亡。” 中华慈善总会副秘书长、中华慈善总会罕见病救助办公室主任麻贵林曾向本报记者表示，但由于现在国内没有治疗戈谢病的药物，慈善总会最终还是接受了该公司的药物援助项目。

　　“包括戈谢病在内的罕见病，都是遗传性疾病，对每个人而言都是一种风险，它是一个公共问题。”北京协和医院专家徐凯峰说。据了解，每个人身上都会有极少数的缺损基因,如果配偶双方的缺损基因撞在一起，罕见疾病就可能会发生。

　　中国到底有多少罕见病患者？按照世界卫生组织的定义，全球已确认的罕见病有5000-6000种，但目前仅有1%的罕见病可以治疗。罕见病的发病率在0.65‰至0.1‰之间，按照该比例，我国各类罕见病患者至少有上千万。

　　“罕见病患者关键是没有药。”瓷娃娃患者、瓷娃娃协会会长王奕欧说，瓷娃娃患者现在还没有任何一种明确写有适应症的对症药物。

　　“但一个罕见病患者如果早发现、早治疗，他能跟正常人一样生活，一生的命运也许就会不一样。”中华慈善总会罕见病救助办公室执行主任黄子恒介绍，目前我国尚未制定专门的罕见病管理和药物管理制度。尽管罕见病种类多样，但由于病人人数少，研发投入巨大，目前国内几乎没有专门治疗罕见病的药物，很多药物都是从国外引进，价格极为昂贵。

　　留美多年的徐凯峰表示，由于美国1983年制定了罕见病药物研发可获免税、资金支持等政策，目前美国中小型制药公司生产了超过70%的罕见病药。在美国，罕见病患者只需每年比一般人多支付1000美元的保费，就可使用任何药物，所有费用由保险公司承担。美国、韩国、日本、欧盟和我国台湾地区都有了罕见病防治的相关法律。

　　资助政策将制定

　　卫生部相关负责人表示，要真正解决罕见病患者的困难，需要多部门通力合作，除了要提高对罕见病患者医疗保障和社会救助，也要做好罕见病专项科学研究与药品研发工作。卫生部正考虑将部分罕见病逐步纳入《临床技术操作规范》与《临床诊疗指南》，以进一步规范罕见病的诊断与治疗。

　　相关负责人表示，今后，将逐步提高包括“罕见病”患者在内的困难群众的医疗救助水平。有关部门进一步加强罕见性遗传病诊治等研究工作，并制定相应的发展规划和资助政策，对于罕见病诊治的基础研究将制定相应的倾斜资助措施。此外，在药品注册上，也将在一定条件下优先批准注册。

　　一个好消息是，目前上海有望针对目前没有医疗保障的数种可防可治的罕见遗传病，建立一种医疗保障机制，解决这些病人的治疗问题。中华慈善总会罕见病救助办公室执行主任黄子恒说，“这对全国来说具有里程碑的意义。”她透露，北京、广州也正在进行罕见病患者情况的调查。

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