横琴粤澳深度合作区生物新药研发取得重大突破

据介绍，该干细胞新药在2020年已获美国FDA临床试验许可，2021年在美国正式启动I/IIa期临床试验，多位受试者完成用药。“在美国，I/IIa期的临床试验数据为我们在中国的新药注册增加了信心。”爱姆斯坦创始人、董事长门增轩向记者透露，“此次T-MSC干细胞新药在中国提交临床试验申请，既是首次中美双报，也是国内首个治疗罕见病——多发性硬化的人胚干细胞来源的间充质样干细胞新药”。

为多发性硬化病患者带来希望

T-MSC是一种来源于人胚干细胞的间充质样干细胞，此次申报的适应症为多发性硬化。基于T-MSC技术优势开发的“IMS001”注射液，由T-MSC和临床级制剂缓冲液构成，可以潜在地预防免疫介导的炎症、中枢神经系统脱髓鞘，并通过神经元的修复和再生促进其恢复，致力于满足多发性硬化未被满足的医疗需求。

“多发性硬化虽是罕见疾病，但是每一个小群体都应该得到关注和关爱。”无论是在中国还是美国，门增轩希望创新的科学技术给患者带来希望。

在有严格且成熟审批流程的药物领域，至今极少有干细胞药物完成三期临床试验。2020年3月，T-MSC胚外间质细胞获得美国FDA临床许可，这意味着爱姆斯坦的技术得到了最严格监管部门的认可，也为罕见疾病患者带来福音。

“单个人胚干细胞通过滋养层细胞中间体，无限量分化成质量一致的通用型间充质干细胞，我们真正实现‘从零到一’的细胞分化，且细胞纯度做到了千万分之一以下的杂质，这是全世界领先的。”门增轩告诉记者，胚胎干细胞可以像化学药一样进行标准化生产，解决了传统成体干细胞的来源受限、质量不一致的问题，在医学上具有巨大应用前景。

三代科学家接续努力

爱姆斯坦的T-MSC技术背后，是三代科学家20年的坚持与付出。1998年，美国科学家James Thomson首次分离出人体胚胎干细胞,奠定了其“胚胎干细胞之父”的国际地位。彼时，爱姆斯坦公司的首席技术官、T-MSC技术首席科学家王小方的老师徐仁和是James Thomson研究机构的最早期研究人员，现任澳门大学健康科学学院副院长，其胚胎干细胞无血清培养技术已成为业界主流技术。“经过20多年，三代人的接续努力，依托T-MSC技术的颠覆性原创新药才从实验室走向临床落地。”门增轩介绍道。

爱姆斯坦成立于2014年，公司英文名“imstem”，寓意“我是干细胞”，是一家专注于开发人全能性干细胞治疗产品的生物科技企业，携手澳门大学科研团队攻关干细胞原创药物研发。走进爱姆斯坦办公楼，“科技重塑健康”的公司愿景标识十分醒目。

回忆起创业历程，门增轩坦言，十几年的从医经历，他深深感受到了医生面对疑难杂症的无力感。门增轩告诉记者，“科技重塑健康，突破生命极限，这就是我们公司追求的目标”。

2012年，门增轩联合干细胞领域的“大咖”王小方、徐仁和在美国成立生物医药公司，并凭借其重点项目获得美国政府基金支持。2014年，门增轩回国创办了横琴爱姆斯坦生物科技有限公司。

十年磨一剑，一朝试锋芒。如今，爱姆斯坦在生物医药领域的研究成果落地横琴8年，即将开花结果。

做横琴干细胞产业“领军者”

“T-MSC干细胞新药临床试验申请获批以后，可以快速推向全国三甲医院进行临床试验。”门增轩表示，“能让更多的病人受益，这是我们比较期盼的”。

门增轩感慨，近几年时间，国内医药审评在更加规范的同时，大力鼓励技术创新，这让门增轩的步伐迈得更加自信，“公司预期在2024年的上半年进行新药上市许可申请，获得国家优先审批”。

目前，爱姆斯坦在炎症性肠病、脑梗、帕金森、系统性红斑狼疮、糖尿病等方面与一些国内科研机构、临床、医院、院校等进行合作研究。作为横琴干细胞产业“领军者”，门增轩希望同国内医药企业建立广泛合作，把横琴作为产业集聚基地，发挥合作区地理优势、政策优势，促进生物医药产业的创新发展。