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文章导读: |
广东、广西是地中海贫血病的重灾区,根据南方医科大学课题组进行的流行病学调查显示,这两个省份人群的地贫基因携带率分别为11%和25%。南方医院今日公布,该院研究团队一篇临床论著刊登在国际顶级血液学期刊《Blood》杂志,文章提出的地贫治疗新方案获得广泛认可,标志着中国在该领域临床研究已达国际领先水平。
地中海贫血系遗传性溶血性贫血,据WHO估计,全球地中海贫血基因携带者约1.8亿人,每年出生的各类重型地贫患儿数至少有20万人。中国的广西、广东等南方省份是地中海贫血的重灾区。
根据南方医科大学徐湘民教授课题组在两广地区进行的调查,广东地区人群的地贫基因携带率为11%,即每9个人中就有1人为地贫基因携带者,目前全省估计仅中重度β型地贫总病人数3000人左右,每年新增重型β地贫儿约200人。而广西的人群地贫携带率更高达25%,广西已启动2012年地中海贫血防控项目,力争降低地贫患儿出生率。
南方医科大学南方医院儿童造血干细胞移植中心一篇题为《新移植方案改善了地中海贫血非亲缘供者移植的结果》论文,刊登在11月期的全球顶级医学杂志《Blood》上,文中提出的新移植方案以其约90%移植治癒率引起医学界高度关注。该论文一审国外专家评价称:“总之,这代表了当今地贫非亲缘移植显著的进步……,研究表明中国地贫移植方案具有全球创新性”。
论文第一作者、南方医院儿科主任李春富教授介绍,NF-08-TM治疗方案运用新的疾病分层方法,采用外周血干细胞作为新的干细胞源,治癒率高达90%以上,远高于意大利组报道结果(75%)。
据了解,该方案三大突破是:分层(分组、分度)可针对性采用不同移植方案;采用外周血干细胞作为干细胞源则可保证细胞取用数量;药物使用前置可减少副作用。在该方案指导下,两组患者预期三年总生存率和无β地中海贫血生存率分别为92.3%和90.4%(非亲属组),以及90.0%和83.3%(亲属组)。
南方医院儿童造血干细胞移植中心每年吸引中国80%以上的地贫病人到此移植,中心每年完成地贫移植数约70例,相当于全欧洲近一半移植量,但仍无法满足患者需求。“据广东省地贫防治协会统计,截至2012年11月25日,在南方医院已配型成功等待移植的病人有370人,正在寻找配型的地贫患儿达1328人。也就是说,按现有能力,现在配上型排队待仓的有可能要等到4、5年后,这是一个无法容忍的待床期。”李春富教授表示。(完)
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