未上市新药这里能用了

《方案》提出，全面推行“极简审批”改革、特许药械贸易自由便利、投资自由便利、跨境资金流动便利和加强风险防范等方面推进制度集成创新改革，打造多项“唯一”，实现医疗技术、装备、药品与国际先进水平“三同步”，建设世界一流的国际医疗旅游目的地和医疗科技创新平台，对标国际先进水平。

未上市创新药，能用了

根据《方案》，海南博鳌乐城医疗旅游先行区将创建国内唯一未上市特许药械全流程追溯平台；建立国内唯一的未上市创新药械集中存放保税仓；举办国内唯一的“永不落幕国际创新药械展”。同时，将依托博鳌超级医院等园区医疗机构，引入国际创新药械转化平台，系统加速全球创新药械引入、代理、投资、使用、注册等。

在海南博鳌乐城医疗旅游先行区，全球最新的、技术最前沿的但在中国还未上市的医疗器械和药品，都可以提前用起来。

据了解，在今年4月10日，“永不落幕”国际创新药械展在海南博鳌乐城医疗旅游先行区开幕，展会吸引了25家跨国企业、300多种未在中国国内上市的药械品种展出，引起了业界的广泛关注。

过去5年来，我国采取多项举措鼓励医药创新，优化药品审评审批流程，使我国的创新药引入驶入快车道，但是与发达国家相比，我国的用药结构仍有优化提升空间。

分析数据显示，当前我国的药品整体市场规模中，创新药仅占25%，与全球平均60%以及欧美发达国家80%的创新药占比仍有较大差距。

中国外商投资企业协会药品研制和开发行业委员会的一项研究报告显示，2009年1月至2019年6月期间，在欧美日均获批的新药中，尚有一半未能进入中国，其中有71%可满足我国急迫的临床需求。因此，继续加快创新药引入、强化创新的激励与保护、提升创新药的患者可及等举措显得尤为迫切。

众所周知，对于患者、家庭和社会发展而言，创新药不仅能够帮助治疗延长生命，提升患者生活质量，还将节省整体医疗费用，促进经济发展，对于“健康中国2030”目标的实现具有不可替代的价值。海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区致力于创新药的引进，对于我国医疗行业发展具有重要意义。

助力新药在中国获批上市

《方案》提出，开展临床真实世界数据应用试点，全力推进医疗卫生“极简审批”改革。在国内首创临床真实世界数据用于药械注册新模式。经过科学的研究设计，严格的数据采集，高效的信息处理，正确的统计分析，多维度的结果评价，转化为真实世界证据，用于在中国注册审批。

据乐城先行区医疗药品监督管理局常务副局长李丽静介绍，截至今年6月，乐城先行区进口特许药械品种首次突破100例，可用抗肿瘤新药、罕见病药达100种。此前，中重度斑块状银屑病药物司库奇尤单抗、中重度特应性皮炎药物Dupixent、宫颈癌九价HPV疫苗等创新药物、疫苗均在乐城先行区得到成功引进，提前让使用者受益，并积累临床经验。

临床真实世界数据应用试点，可以缩短全球创新药械进入中国市场的时间，降低注册成本，从而使众多国际创新药械企业更加积极地推动创新药械进入中国，惠及广大患者，同时也为国家药品医疗器械审评审批制度改革，提速全球创新药械在我国临床使用的可及性，提供了新的解决途径。

在药械审评审批、患者可及等多个环节，乐城先行区实施了创新举措，让国内患者能够及时用得上、用得起救命药，享受全球医药创新的红利。

附：海南自由贸易港博鳌乐城国际医疗旅游先行区制度集成创新改革方案

为贯彻落实习近平总书记“4·13”重要讲话、中央12号文件以及习近平总书记对海南自由贸易港建设作出的重要指示批示精神，根据《海南自由贸易港建设总体方案》《国家发展改革委、国家卫生健康委、国家中医药局、国家药监局关于支持建设博鳌乐城国际医疗旅游先行区的实施方案》《海南自由贸易港博鳌乐城国际医疗旅游先行区条例》等文件精神，特制定本方案。

一、基本要求

把制度集成创新摆在突出位置，以风险防控为底线，解放思想，大胆创新，运用海南自由贸易港改革主动权，在全面推行“极简审批”改革、特许药械贸易自由便利、投资自由便利、跨境资金流动便利和加强风险防范等方面推进制度集成创新改革，提升海南自由贸易港博鳌乐城国际医疗旅游先行区(以下简称乐城先行区)医疗卫生行业管理服务效率，试行工程项目建设“零审批”制度。

二、主要目标

贯彻落实海南自由贸易港建设总体要求，推进乐城先行区高水平开放、高质量发展，坚持规划引领、生态优先、绿色发展理念，实现医疗技术、装备、药品与国际先进水平“三同步”，建设世界一流的国际医疗旅游目的地和医疗科技创新平台，对标国际先进水平，打造法治化、国际化、便利化的营商环境，为海南自由贸易港建设提供可复制可推广的经验。

三、改革措施

(一)特许药械贸易自由便利。

1.创建国内唯一未上市特许药械全流程追溯平台。乐城先行区管理局、省药品监管局、省卫生健康委、海口海关等多部门利用区块链、物联网、三维GIS(地理信息系统)+BIM(建筑信息模型)等新一代信息化技术，构建以公众需求为导向、数据共享为基础、业务协同为重点、统一便捷为标准、实时监查为必要的特许药械全流程追溯平台，赋能园区智慧监管，与高标准建设的国际贸易“单一窗口”有机衔接，国外已上市国内未上市的临床急需特许药械审批时间缩短至3个工作日(见附件1)。实现不见面审批准入、患者随访、不良反应监测等全过程可追溯监管，为特许药械“管得住、放得开”提供切实抓手，形成无物理围网的特殊监管，初步实现与国际创新药品、医疗器械同步使用。

2.建立国内唯一的未上市创新药械集中存放保税仓。海口海关创新实行“先入仓、后检疫”的监管检疫模式，大幅提高药械进口效率。鼓励药械批量进口存储，探索保税仓“分送集报”出仓模式，增加保税仓公共属性，支持保税仓提供物流、关务、运输、仓储、配送等服务，大幅降低药械通关、物流、存储成本，实现从“患者等药”到“药等患者”的转变。

3.举办国内唯一的“永不落幕国际创新药械展”。为未在国内上市的国际创新药械提供线上线下展示、发布、培训平台，实现医生、患者不出国门就可以享受到与世界同步的创新药械服务，打造全新的国际创新药械中国展示窗口。

(二)投资自由便利。

4.搭建医疗创新创业平台。依托博鳌超级医院等园区医疗机构，引入国际创新药械转化平台，系统加速全球创新药械引入、代理、投资、使用、注册等;共建前沿医疗技术转移转化平台，聚集前沿医疗技术转移转化落地;建设“1+X”模式公共医疗平台，让医疗机构或团队可租、可购，高效率、低成本进驻落地。

5.创新服务模式。建立乐城管理局为主，多部门协同的联评联审机制，确保项目入园标准不降低、一窗受理、一次性告知、各类许可一次性办理，实现“园区说了算”。定期召开业界共治委员会，推动园区各项事务共建、共治、共享。成立特许医疗区域伦理中心，共享各类专业人才，统一为创新药械使用把控各项风险。

(三)跨境资金流动自由便利。

6.率先落地海南自由贸易港跨境资金流动自由化、便利化制度。进一步推动医疗、药品、医疗器械跨境交易环节结算便利化，实现银行真实性审核从事前审查转为事后核查，推动医疗、药品、器械及康养服务等产业发展，在境外上市、发债等方面简化汇兑管理，率先试点企业境外上市外汇登记直接到银行办理;积极拓宽多种形式的产业融资渠道，放宽外资企业资本金使用范围;积极引入“监管沙盒”机制，率先试点创新人工智能、大数据、云计算等科技金融政策、产品和工具;设立金融服务中心，协调相关行业主管部门和金融机构为入驻企业和项目提供跨境资金流动服务，统筹推进与国际商业保险付费体系相衔接的商业性医疗保险服务及合作开发跨境医疗保险产品等。

(四)外籍人员停、居留便利化。

7.加大落实现有便利引才引智政策措施力度。主要包括为外籍高层次人才提供更加便利的入境和停、居留措施，为外籍技术技能人员就业提供居留便利，为高校外国学生就业创业提供便利，为工作和投资的外国人提供永久居留便利。

8.出台外籍医务人员、患者及陪同人员诊疗入境、停留居留便利化措施。在园区工作的医疗医护人员，可申请签发与工作合同一致的工作类居留许可;凭园区医疗机构或海南其他区域内三级医疗机构出具的医疗服务证明，外国人及其陪护家属可申办与医疗服务期限一致的私人事务类签证或居留许可;成立患者服务中心，为境内外患者提供咨询、诊疗等一站式服务，方便境内外患者诊疗，优化园区发展环境。

(五)打造国内唯一的“全球特药险”，创新医药保险支付方式。

9.打造综合保险服务平台，支持所有保险机构推行各种层次各种类型保险产品创新。通过“医保+商保”的机制，首次将国内未上市药品加入国内健康保险。充分利用分部位瘤种发生率、药品目录内不同瘤种在不同保障时间内的特药费用预估、药费补偿或折扣等多重精准化定价因素，重构商业健康险以疾病发生率为主的传统定价模式，以解决国外特药价格高的问题。取得健康保险的多个突破，包括不限定年龄和职业、不设置等待期、无免赔额、投保时无需体检，不限制既往病史投保，仅在理赔时免除既往病史用药责任。引入商保支付平台，为患者用药提供分期支付等方案。

(六)开展临床真实世界数据应用试点，全力推进医疗卫生“极简审批”改革。

10.国内首创临床真实世界数据用于药械注册新模式。乐城先行区享有全国独一无二的特许药械进口使用政策，在满足患者就医用药需求的同时，其产生的每一个临床数据都弥足珍贵。省药品监管局在国家药品监管局的指导下，利用特许药械政策，开展临床真实世界数据应用试点工作，探索将未经中国注册、经批准在乐城先行区使用的特许药械临床数据，经过科学的研究设计，严格的数据采集，高效的信息处理，正确的统计分析，多维度的结果评价，转化为真实世界证据，用于在中国注册审批。临床真实世界数据应用试点可以缩短全球创新药械进入中国市场的时间，降低注册成本，从而使众多国际创新药械企业更加积极地推动创新药械进入中国，惠及广大患者，同时也为国家药品医疗器械审评审批制度改革，提速全球创新药械在我国临床使用的可及性，提供了新的解决途径。

11.创新医疗和药品二合一机构监管模式。创立国内第一家由卫生部门和药监部门共同设立的医疗药品监管机构，创新实施“卫生+药品”一体化监管模式，实现一站式办公，提高特许药械审批效率，使政府履行职能更加顺畅，实现业务协同、信息互通，资源共享，避免多头监管，形成监管合力，降低行政成本，提高监管效率。

12.实施“两证一批复同发”制度。对在乐城先行区兴办的医疗机构，不再核发《设置医疗机构批准书》，仅核发《医疗机构执业许可证》，对甲类大型医用设备配备申请，可以一并审批，大幅度缩短医疗机构的筹建周期，减少医疗机构前期运营成本。由申请单位或个人向园区管理机构提交执业登记申请材料，园区管理机构1个工作日内提交到省卫生健康委审批办，省卫生健康委审批办1个工作日内审核材料，并核发医疗机构执业登记许可证及大型医用设备配置许可批复。

13.医护执业注册便捷化。制定标准的办事指南，通过电子系统办理医护注册，大幅度压缩注册时限，提高审批效率。国内医护注册1个工作日内完成，国外医护注册5个工作日内完成。

14.园区内医疗机构实现执业医师、护士执业资格共享。执业医师(含境外)主要执业机构在园区的，可以直接在园区其他医疗机构执业，护士(含境外)可以在园区多点执业。

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