这十年，重大专项收获质的突破

2006年，我国发布了《国家中长期科学和技术发展规划纲要（2006—2020）》，确定了16个重大专项，这两个卫生领域项目名列其中。这些年来，在这两个专项的引领下，我国医药科研实现了质的飞跃。

原创药研究迎来好时代

黄连素来源于植物，是我国特有的非处方药物，常用于治疗细菌性腹泻。这种天然药物学名叫作“小檗碱”。最近，中国工程院院士、中国医学科学院药物研究院院长蒋建东团队又有新发现，他们首次阐明了小檗碱以维生素样的作用下调肠道菌胆碱—三甲胺（TMA）—三甲胺-N-氧化物（TMAO）代谢通路而改善动脉粥样硬化症的分子机制，相关论文已在线发表在国际期刊《信号转导与靶向治疗》上。

蒋建东团队多年来致力于相关研究，发现了小檗碱是具有新机理的降脂及降糖药物，揭示了其复杂的化学结构和生物学原理，建立了国际先进的抗感染药物技术体系，提出了标本兼顾的理论并付诸临床实践……一系列工作受到国内外广泛关注，成为我国原创药物研究的代表之一。

“这些进展得益于重大新药创制专项的支持。”蒋建东表示，新药研发是在长期积累基础上的突破，重大专项加快了这一进程。

截至目前，重大新药创制专项共部署项目3352项，投入中央财政经费约210亿元，累计研发成功1类创新药80个。这些新药在防治疾病中发挥了重要作用，更有不少达到了国际先进水平：首个Sabin株脊髓灰质炎灭活疫苗获批上市；首个治疗外周T细胞淋巴瘤口服药物西达本胺获批上市；首个治疗晚期胃癌小分子抗血管生成靶向药物阿帕替尼获批上市，填补了该领域空白；1类生物创新药特瑞普利、信迪利等PD-1单克隆抗体药物上市，推动我国进入免疫治疗时代；首个创新抗体偶联药物ADC维迪西妥单抗，填补了全球HER2过表达胃癌患者后线治疗的空白；治疗淋巴瘤的新药泽布替尼获得美国食品药品监督管理局批准上市……

与此同时，在专项支撑下，我国围绕新药研发链和产业链进行系统布局，部署了综合性大平台10家、资源性平台24家、药物临床评价技术平台（GCP）平台93家、药物非临床安全性评价技术平台（GLP）平台14家，构建了上中下游紧密衔接、产学研用深度融合的网格化药物研发技术体系，初步建成了具有中国特色的国家药物创新技术体系，为研发创新提供了充足的动力。

“15年来，重大新药创制专项围绕重大品种研发、创新体系建设、国产药品国际化、中药现代化、医药产业发展5个方面，明确目标，聚焦重点，总体进展顺利，达到了预期目标，取得了显著成效。”国家卫生健康委科教司相关负责人介绍。

“要建立中国特有的原创药体系，天然药物是我们目前主要的落脚点。”蒋建东指出，“祖国传统医学有理论上的特点，如强调标本兼治，治疗既针对疾病症状，也针对疾病起因。未来，要加强建设相关体系，深入研究标本兼治的化学基础和生物学原理。”

传染病防控能力跨越式提升

2020年年初，新冠疫情暴发不到1周，我国科学家就利用宏基因组技术迅速获得病毒全基因组序列，成功分离出毒株，确认新冠病毒是疫情的病原体，并代表国家向全球分享毒株序列，得到了世界卫生组织“用创纪录短的时间甄别出病原体”的高度评价，为全球疫情防控和科学研究提供了支撑。

“我国科研人员在新冠肺炎疫情防控中的卓越表现，一方面来自‘举国体制’的优势，瞄准国家目标开展跨部门、跨单位、跨领域的多学科协同攻关；另一方面得益于‘艾滋病和病毒性肝炎等重大传染病防治专项’多年形成的深厚科技积累，厚积薄发。”中国医学科学院北京协和医学院副院校长、传染病专项总体组成员王健伟研究员说，“通过该专项的实施，我国建立了风险预测、病原鉴定、监测预警、防控产品研发和评价、实验动物模型、生物安全保障等方面的技术平台，在重大和新发突发传染病领域建立了与发达国家水平相当的防治体系，为降低发病率、病死率以及保障公共卫生安全提供了重要支撑。”

15年来，在该专项的支持下，国家传染病综合防控、应急处置和科学研究三大技术支撑体系持续完善，传染病防治人才队伍建设及自主研发的国际水平诊疗产品等方面取得了跨越式提升，实现了我国传染病预防、诊断、治疗和控制水平的全面提高。这些工作不仅为抗击疫情提供了有力保障，更成功地应对15年来国内外发生的新发突发传染病（包括手足口病、甲型H1N1流感、H7N9流感、埃博拉出血热、新冠肺炎等）形成了传染病防治的“中国模式”和“中国技术”。

“在艾滋病、病毒性肝炎、结核病三大传染病防控方面，我国也有显著成效，依托科技进步，艾滋病已成为可防可治的慢性病，乙肝保持中低流行水平，结核病防控提前5年达到联合国千年发展目标。”王健伟介绍。

据了解，该专项实施以来，我国学者成功研制出品类齐全的艾滋病诊断系列产品。比如，全球首创尿液自检试剂成为扩大个体主动检测的有力工具；创新血液筛查策略使我国血液安全达到发达国家水平，有效保证了用血安全；综合预防干预及治疗技术取得突破，高危人群的艾滋病毒新发感染率从专项实施前的1%降至1‰，接受抗病毒治疗的艾滋病患者第一年的病死率从“十一五”时期的5.8%下降至目前的2.4%。

为使我国摘掉“乙肝大国”帽子，该专项持续推进乙肝免疫预防优化策略研究，较好控制了新发乙肝感染、显著降低了儿童乙肝感染率。2012年，我国5岁以下儿童乙型肝炎病毒慢性感染率降至1%以下，提前5年达到世界卫生组织的既定目标，2014年降至0.32%，达到低流行国家水平，实现母婴阻断成功率99%以上。同时，重型肝炎肝衰竭相关临床救治技术不断完善和推广，实现了提前6～12个月预警肝炎相关肝癌，较“十一五”初期的早期诊断准确率提高了15%。此外，我国自主研发的抗丙型肝炎药物使得丙型肝炎治愈率达95%以上，研究成果被世界卫生组织的指南采纳。

在结核病防治方面，我国构建了较完整的监测、诊断、预防产品体系。在全球首创的结核潜伏感染超短程预防性治疗新方案，保护效果传统长程方案相当，同时大大缩短了疗程、降低了毒副反应。耐多药结核病优化方案的治疗成功率大于64%，病死率小于6%，均显著优于同期全球水平。“超短程”和“高剂量”复治肺结核治疗新方案，队列治疗成功率提高10%以上。

“未来，该专项应持续支持传染病防诊治急需的关键技术和科学难题攻关，不断提升自主科技保障能力。”王健伟指出。

通过重大专项的形式，科技部、财政部、发展改革委、卫生健康委、药监局等多个部门通力合作，各方面政策环境不断完善。“10余年来，我们一直致力于顶层设计，科学统筹，协同攻关。始终坚持‘铺、梳、突’的聚焦发展策略，按照研制重大品种、满足重要需求、解决重点问题的原则，以产品和技术为主线，聚焦重点任务，有效聚集人力、财力、物力，整合相关科技和产业资源，提高项目横向有机联系，形成‘大兵团'集成作战和纵深突破的能力，为维护国家安全、经济发展、社会稳定作出贡献。”国家卫生健康委科教司相关负责人介绍。