中山大学医生攻坚艾滋病免疫（图）

　　成果

　　26个人类胚胎中有4个被成功编辑

　　2014年4月至9月，范勇研究团队从87名志愿者那里收集了213枚废弃的不能正常发育的受精卵。他们使用了国际上最先进的CRISPR/Cas9技术对其中26个人类胚胎进行了编辑，精确定位剪除了CCR5基因的32个碱基。

　　“胚胎的基因编辑技术在大鼠、小鼠、猴子等动物身上都取得了成功，但在人类胚胎上的试验还未成功。”因此，范勇团队选择了对人类胚胎上的CCR5基因的编辑着手，试图在人类胚胎层面验证利用CRISPR技术获得HIV免疫的可行性。

　　为什么选择对CCR5基因下手?范勇解释，CCR5基因是人类免疫T细胞结合艾滋病病毒的主要受体之一，失去32个碱基后，艾滋病病毒就无法入侵他们的T细胞，获得这种突变的个体能够有效抵抗艾滋病，或降低感染艾滋病的概率。

　　“CCR5△32基因(失去32个碱基的CCR5)的出现不是CCR5基因突变的结果，而是在自然界中伴随着原始高加索人种的出现而出现的，该种基因所表现出来的性状因适应自然环境而保留了下来，这体现了达尔文的进化论思想。”范勇解释，带有纯合的CCR5△32基因的个体能够有效地抵抗艾滋病，带有杂合的CCR5△32基因的个体感染艾滋病的概率较普通人低，而且具有CCR5△32基因不会对个体的正常生理功能产生影响。

　　“这个研究从概念上证明了基因编辑技术对于HIV免疫的可能性。研究的目的也是为了在早期人类胚胎的精准基因编辑方面应用的可行性进行评估和制定原则，从而为了遗传性疾病治疗提供理论依据。”范勇说。

　　实验结果显示，在26个被编辑的胚胎中，有4个被成功编辑，其余部分胚胎仍包含未发生改变的CCR5蛋白。范勇认为，这一结果离实际应用还很远，“成功编辑率要达到50%以上才算比较理想。”

　　范勇团队论文引发了《自然》、《科学》、《麻省理工科技评论》(MIT Technology Review)等国际顶级学术杂志的讨论。哈佛大学干细胞生物学家George Daley认为，范勇博士的最大贡献在于成功利用CRISPR/Cas9技术精准地引入了基因改造，提出了在胚胎层面如何抵抗HIV的概念验证。

　　范勇表示，基因编辑技术在遗传病的治疗方面也具有广阔的应用前景。目前他所在的产科重大疾病重点实验室及普通高校生殖与遗传重点实验室，正在利用基因编辑技术对我国南方高发的遗传病β地中海贫血造血干细胞治疗进行研究，也已经取得较好的实验结果。

　　疑问

　　编辑人类胚胎是否违反伦理?

　　修改人类胚胎基因，会不会导致“定制婴儿”出现?黄军就的这项研究在全球范围内引发了一场伦理学大讨论，他也因此入选了《自然》2015年十大科学人物。

　　去年12月，中国科学院就和英国皇家学会、美国国家科学院共同举办了首次人类基因编辑峰会。大会明确允许科研目的的人类胚胎编辑研究，但禁止临床应用。

　　范勇介绍，他们研究的目的是对CRISPR/Cas9技术在早期人类胚胎的精准基因编辑方面应用的可行性进行评估和制定原则，从而为遗传性疾病治疗提供理论依据。

　　据悉，为了尽量降低伦理风险，该研究经过广州医科大学附属第三医院伦理委员会批准，胚胎捐赠者的知情同意，按照我国人类胚胎干细胞的研究规范，所有实验胚胎都在第三天被销毁。

　　“该研究只是基础研究，使用的不是正常发育的胚胎，而是无法继续发育的废弃胚胎。使用的废弃的人类3PN胚胎由于包含了额外的多余一套染色体，从而不会再发育而成为废弃胚胎细胞，而且胚胎均按照规定，在实验三天后被销毁，不存在人们担心的通过对早期胚胎进行改造并制造转基因婴儿的问题。”范勇强调。

　　他的团队也在论文中明确表态：“我们相信，在伦理问题和科学问题都妥善解决以前，任何试图通过对早期胚胎进行改造并制造转基因婴儿的行为都要严格禁止。”

　　前景

　　胚胎基因编辑风险机遇并存

　　有海外学者评论称：“其实胚胎基因编辑和人工智能研究一样，风险与机遇并存，无论中国学者做不做，总是会有人推进的。而将来制定游戏规则的，一定是这个领域的先行者。”

　　业内专家分析，无论是黄军就教授针对地中海贫血症的基因编辑，还是范勇团队针对艾滋病的胚胎细胞实验，这都是中国学者在提升人类健康之路上做出的努力探索，也是中国团队在激烈的国际竞争之中所取得的先机。

　　“要知道，未来基因编辑疾病治疗的市场前景，是无法估量的。外界如何评论并非就是权威，研究环境也会不时地改变，而对我们来说最重要的就是在自己所坚信的道路上，认真做好手中的研究，取得自主的知识产权和话语权，不至于将来受制于人。有这样的坚持，在国际上才有自己的地位。”专家说。

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