美国批准罕见抗癌神药上市 中国专家：没那么神奇

今天你的朋友圈有没有被《重大突破! 昨日，美国FDA正式上市“广谱”抗癌药，治愈率高达75%!》刷屏？

这看起来像人们传递着一个令人振奋的信号：人类离战胜癌症已经不远了。文章中说，11月27日，一款精准抗癌药，经美国FDA批准已正式上市。它针对17种肿瘤，有效率可高达75%。这是有史以来第一款TRK抑制药物，第一款与肿瘤类型无关的“广谱”抗癌药；对于肿瘤无法切除，或已经转移的晚期患者有奇效。

在留言中，大多数网友的观点都很乐观：“人类新希望！”“人类医学史上的又一伟大创举和传奇”“有关部门赶紧制定进口方案，早一天就救活一大批人啊！”

“广谱”抗癌药的诞生，意义何在？为何可以一药敌多癌？现代医药学距离攻克癌症究竟还有多远的路？

抗癌药物Vitrakvi获批准

记者登录美国食品药品监督管理局（FDA）官方网站发现，当地时间26日，FDA确实批准了由Loxo Oncology和拜耳公司共同研发的抗癌药物Vitrakvi。据称，该药是首个正式批准上市的口服TRK抑制药物，也是首个“广谱”抗癌药，可针对17种肿瘤进行治疗。

拜耳披露的信息显示，Vitrakvi在17种肿瘤类型中显示出临床获益，包括肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤、结肠癌、软组织肉瘤、涎腺肿瘤和婴儿纤维肉瘤等。

该抗癌药可用于治疗携带NTRK（一种神经营养受体酪氨酸激酶）基因融合的成人和儿童，适用于局部晚期或转移性实体瘤，并且没有产生已知的抗性突变，而手术切除风险较大，没有有效替代治疗方案的。在治疗TRK基因融合肿瘤患者的临床试验中，Vitrakvi的总体缓解率为75%，其中22%的患者达到完全缓解，53%为部分缓解。

据悉，TRK融合肿瘤的诊断可通过特定的检测方法，包括使用新一代测序技术（NGS）和荧光原位杂交（FISH）对NTRK基因融合进行鉴定。肿瘤中存在NTRK基因融合的患者适合接受Vitrakvi治疗。

经临床试验，服用这种药也会有些副作用，常见的有疲劳、恶心、头晕、贫血、咳嗽、呕吐、腹泻等。和所有药物一样，这款药长时间服用也会面临耐药性的问题。但据报道，LoxoOncology公司已开发出第二代TRK融合基因突变抑制剂LOXO-195，用于对这款药已产生耐药性的患者。

当天，Bayer（拜耳）和LoxoOncology公司联合宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已加速批准Vitrakvi的上市时间。

它真是治疗多种癌症的“万能钥匙”吗

“目前的靶向抗癌药，通常首先针对某一特定种类的肿瘤去寻找治疗靶点。但是这次的药物是发现了针对多种不同类型的实体肿瘤都有效的靶点。”中国医学科学院药物研究所副研究员铁偲在接受科技日报记者采访时说。

铁偲解释说，根据官网披露的信息，这种药物确实对多种实体瘤都有效。但他认为，对于这种药物的“广谱”，读者可能被网络信息误导了。

据悉，Vitrakvi可有效对抗由单一罕见基因突变驱动的各种癌症，但这种突变在大多数实体肿瘤中发生的几率比较低，在我国癌症患者中占5%以下。

“这种药物实际上只针对一种比较罕见的基因突变，也就是携带NTRK基因融合的实体瘤患者。这种基因突变有可能出现在多种实体瘤中，但是它出现的概率很低。”铁偲说，所以并非对所有的实体瘤患者都有效。

铁偲同时认为，虽然这种基因突变出现的概率很低，但是这种药物为癌症治疗打开一条新的通路。它给医药学界一个新的提示：肿瘤可能是有共性的，可以寻找共同的靶点来对付它。

“可以说，它在科学研究方面确实具有重大意义，但是要客观认识它的临床意义。”铁偲说。

总体缓解率不意味着总体治愈率

针对Vitrakvi对癌症的治愈率达75%的说法，湖南省第二人民医院肿瘤科主任唐三元也进行了解释。

他表示，这款药并不是说能攻克癌症，它只是一个新的靶向药物。该药物的总缓解率75%不意味着治愈率达75%。所谓的总体缓解率，是使用药品后肿瘤缩小达到30%以上的患者占总患者的比例。

用了这款药的患者中，有75%的患者肿瘤能缩小30%的比例，维持时间约6个月至9个月，“这只是说在抗击肿瘤的路上，患者又多了一个选择，并没有那么神奇”。

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