美国批准罕见抗癌神药上市 中国专家：没那么神奇

新药是突破 抗癌路上永不言弃

“现代临床已把肿瘤视为需要个性化治疗的疾病，用一种药一种方法对付它是不可能的。”浙江大学医学院附属第一医院肿瘤中心主任滕理送认为，目前三分之一癌症可防，三分之一可治愈，其余也多可带瘤生存，人们无需闻癌色变，把癌症视为绝症。

但是，的确有一部分癌症病人一经确诊就“来日无多”，这里面主要是两类病人。一类是一经发现已是晚期或已广泛转移；一类是其癌症基因型“很坏”，导致病情进展非常迅速，治疗过程中，对常规化疗不敏感，后续对基因靶向药物易产生耐药。

如果明白最可怕的癌症莫过如此，就可以理解，这款广谱抗癌药，为何会让人欢欣鼓舞。

那么是否一旦确诊患上这17种癌症中的一种后，就马上需要用上它呢？

这个学名为“TRK抑制药”的抗癌药，还真不是这么来使用的。17种癌症患者，他们中的大部分，需要接受更常规更成熟的手术、化疗等治疗手段，只有特别难治，基因有适应症的患者才需要用到靶向药物或TRK抑制药。

“这部分癌症病人临床上并不多见。”滕理送特别提醒公众要早发现早治疗，把癌症扼制在常规可治的范畴之内。

据悉，研究表明，当染色体变异发生NTRK基因融合，可导致TRK激酶下游信号过度激活，进而导致癌症。目前这款新问世的抗癌药正是作用于这类染色体变异的患者。

“这个基因，在很多实体肿瘤中确实分布很广，所以此药才广谱，但是每一类实体瘤病人中，真正的发生率又比较低。”滕理送说，学界对此的看法是，相比与目前广泛使用的化疗药物而言，这款抗癌药实用性低得多。

常见的癌症中，如非小细胞肺癌，结直肠癌等，NTRK基因融合的发生率仅为1%~3%；NTRK基因融合的发生率较高，甚至可高达90%以上的，是那些临床发病少见的肿瘤，比如婴儿纤维肉瘤、乳腺分泌型癌等。

“不过它的确对发生NTRK基因融合的病人带去了一线生机。”滕理送坦言，这类病人对此药有效之后，仍然可能会产生耐药，但到了那时，或许新的药物又出现了，希望总是在眼前，在抗癌路上，一定要有信念，永不放弃。

确诊哪类癌不够 还要知道是什么基因型

判断这种新药是否适合，患者先需要做基因检测，明确是否存在这个基因融合突变。如果有，可能会发挥作用。

最早针对癌基因治疗的是乳腺癌领域。上世纪80年代，就有针对乳腺癌的基因“靶向”抗癌药。这种抗癌药就是瞄准了乳腺癌中的her-2基因突变类型。大部分乳腺癌病人，以及10%的胃癌病人、部分肺癌病人，会显示这个基因为阳性。

因此这类药物，以上三种癌症患者（her-2阳性）都可使用。“是否也有点‘广谱’的意思？”浙江大学医学院附属妇产科医院外科董力枫副主任医师强调，手术切除、放疗、化疗、靶向抗癌药，这些对付肿瘤的常规手段，其有效性，除了与肿瘤的发现时期有关，更与每个人的基因密切相关。

“广谱”抗癌药正式上市，标志着治疗癌症的疗法，从基于人体起源组织，向基于肿瘤遗传特征转变的重要一步。

“乳腺癌的发生发展受多基因的调控，越来越多的靶点被发现，并生产出药物有针对性地去抑制。患者以后将会接受个体化的精准治疗。”董力枫告诉钱报记者，在肿瘤治疗领域，已经进入了基因层面，比如乳腺癌病人在接受治疗前，都要进行her-2基因的检测，目前已是常规开展的项目。

而乳腺癌中最棘手的三阴性乳腺癌，其中部分病人同样是与基因突变有关。

大家都知道安吉丽娜·朱莉选择预防性切除双侧乳腺，这是因为她体内存在BRCA1基因突变。几年前，除了预防性切除乳腺，医学界对这些人群束手无策，不过国外已有公司研制出了针对BRCA1和BRCA2基因突变的药物，适合乳腺癌、卵巢癌的病人，于近期在国内上市。

而国内的药企同样在这方面有了成果，今年8月，国内药企恒瑞上市了针对her-2阳性的药物，相比之前的同类药物，它的适用范围更广泛，“对耐药的乳腺癌、胃癌、肺癌病人能起到缓解作用。”董力枫医生说。

【延伸阅读】

科普

通俗来说，TRK是调节细胞通讯和肿瘤生长的重要信号通路，而NTRK是编码TRK的基因。

在罕见情况下，NTRK基因会与其它基因融合，导致TRK信号通路不受控制，发生突变，从而促进肿瘤的生长。

Vitrakvi有多大效果

适用范围：肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤等17种肿瘤

适用年龄：婴儿至老年人均可适用

限制条件：适用由单一罕见基因突变驱动的各种癌症患者

效果：使用该药物的患者，有75%的患者肿瘤能缩小30%的比例

维持时间：约6个月至9个月

批发费用：成人胶囊批发采购费用32,800美元，30天用量；儿童口服液配方的费用起价为每月11,000美元，根据患者的表面积计算。

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