用干细胞解决帕金森病根源 这家公司能走多远？

当帕金森病患者失去神经元时，他们也会失去细胞产生的一种化学信使，这种化学信使就是多巴胺。多巴胺水平的显著降低会使神经细胞之间的交流减弱，从而导致患者运动缓慢，步态和姿势不稳等问题。

个体化干细胞系（图片来源：Aspen Neuroscience官网）

现在主要的帕金森病治疗药物，机理大多旨在改变多巴胺水平。但这些药物无法从根源解决帕金森病的难题，且长期使用这些药物可能引起一系列并发症，给患者的生活带来困扰，也限制了它们的应用。

而Aspen的治疗策略则与现有疗法完全不同，它旨在用干细胞来重建患者受损的神经网络。具体来看，它可以将患者的皮肤细胞变成诱导多能干细胞，而这种细胞可以变为体内任何细胞类型，包括治疗帕金森病的多巴胺能神经元。而且，这种使用自体细胞的疗法还有一个优势：它不会产生排斥反应，使患者不需要再额外接受免疫抑制药物的治疗。此外，Aspen还利用其创新基因组方法和专有的机器学习工具来把控药物质量，在防止任何有害基因突变发生的同时，为每种细胞系提供安全可复制的药物。

目前，Aspen的主要候选药物ANPD001正在进行支持临床研究用新药申请的临床前研究中，用于治疗散发性帕金森病患者。此外，Aspen还有一款基因编辑的自体神经元疗法ANPD002处于研究阶段，这款药物用于治疗特定帕金森病患者，这类患者编码葡萄糖脑苷脂酶（GBA）的基因出现突变，导致GBA缺失。

Jeanne F. Loring博士表示，Aspen致力于通过改善诱导性多能干细胞分化，为多巴胺神经元的过程来提供自体替代细胞疗法。650万美元的种子投资，也代表了资本对这一技术的谨慎看好。诚然，干细胞技术治疗帕金森病，并不会是一条平坦的康庄大道。但一旦取得成功，将为目前的帕金森病治疗带来颠覆。