全球罕见病用药研发进展突破
《2018年中国罕见病调研报告》显示，全世界范围内已发现的罕见病超过6000种，依据WHO估算，全球受罕见病影响的人群约占全球人口的1/15。中国医药工业信息中心新药研发监测数据库CPM的统计数据显示，截至目前美国罕用药用药共计399种，其中有41%的药物在国内都没有企业进行申报。
免费数据来源：药分享Plus
国内罕见病保障体系逐渐完善
我国人口基数大，形成了罕见病并不罕见的特殊局面，最新数据显示，国内罕见病患者多达2000多万。但相比欧美市场，国内的罕见病保障还仅仅处于起步阶段，不少外资药企在罕见病药物领域的技术积累和产品优势，由于种种原因都迟迟没有在华“大展拳脚”。
近年来，我国在罕见病药政策上也做出了多轮的革新。2018年5月22日，由国家卫生健康委员会、科学技术部、工业和信息化部、国家药品监督管理局、国家中医药管理局等5部门联合发布《第一批罕见病目录》，《目录》共计收录121个病种，迈出了罕见病用药扶持的重要一步。
根据新药研发监测数据库CPM统计，小编将《第一批罕见病目录》的121个罕见病种中已上市药品进行分析，整理预测出了以下35个罕见病药品，囊括21个罕见病病种。其中，从销量可以看出，我国和国外的罕见病用药还存在相当大的差距。
数据来源：药物综合数据库（PDB）
日前，国家卫健委发布对十三届全国人大一次会议第7770号建议的答复，提到国家医保部门将结合参保人用药需求、医保筹资能力等因素，完善医保药品目录动态调整机制，建立专利、独家药品谈判准入机制，通过专家评审，逐步将疗效确切、医保基金能够承担的罕见病药物纳入医保支付范围。抓紧制订诊疗规范和临床路径；开展医务人员培训；建立全国罕见病诊疗协作网和罕见病患者登记制度。这也意味着在《第一批罕见病目录》打了头阵之后，更多的罕见病保障措施将逐步落地，罕用药迎来“暖春”。
