组织学特点
骨巨细胞瘤侵及的典型部位是长骨的骨骺及干骺端区域，肿瘤几乎总是侵及关节软骨下骨，而软骨是完好的。如果未及时进行，而肿瘤过大的话，也有可能波及骨干。肿瘤通常偏心于骨的长轴。少数骨骺未闭合者，其肿瘤可能自骨干骺端穿过骺板侵及骨骺。皮质内侧的骨质被吸收，骨的边缘被肿瘤侵袭,可出现骨膜下新生骨，新生骨形成新的包壳包绕肿瘤，干骺端外层常有一层纤维组织或反应骨。
肿瘤呈灰色、红棕色，由质软的血管及纤维组织构成。坚韧部分呈灰黄色，是纤维和胶原的区域，骨样物质可能是以前骨折及变性的结果。坏死和出血区域可能导致肿瘤囊性变，这种表现非常明显，有时与动脉瘤样骨囊肿相似。有学者认为，血管浸润是骨巨细胞瘤发生转移的原因之一。不过，也有学者提出，造成骨巨细胞瘤转移的因素可能是患者曾经接受过手术，转移病灶可见骨样物质和细小骨化病灶，特别是在肿瘤周边部位。肿瘤的组织学表现与其生物学行为之间可能存在不一致性，因此现在人们多已不再强调二者之间的关系了。
手、足短骨骨巨细胞瘤的组织学形态、影像学特点和临床特征均与巨细胞修复性肉芽肿相似，很难将二者进行区分。
治疗
原则和前提
骨肿瘤治疗前的明确诊断是进行适当治疗的基本前提。在对患者进行了全部影像学检查及术前准备后，要进行穿刺活检。活检应由准备行外科治疗的医师亲自完成或在其指导下进行。对于骨巨细胞瘤，穿刺活检有助于明确诊断绝大部分病例，还可减少局部软组织被肿瘤细胞污染和种植的可能。
骨巨细胞瘤为Ⅲ期或Ⅰ期肿瘤，按恩内金（Enneking）肌肉骨骼系统肿瘤分期的治疗原则，应采取边缘或大于边缘的外科边界进行外科治疗。骨巨细胞瘤的传统标准治疗方法是肿瘤病灶刮除，自体髂骨取骨填充。许多医师至今仍认为，这种自体骨移植的方法是一种可以接受的标准治疗。但是，这种瘤内刮除方法只能达到囊内的外科边界，不管刮除如何仔细、彻底，都可能遗留一些微小病灶。采用这种刮除植骨的方法治疗骨巨细胞瘤,局部复发率可高达40%～60%。对骨巨细胞瘤行边缘或广泛切除治疗是必要的。彻底切除可降低肿瘤的复发率,但也可能带来一些缺损修复及功能恢复方面的问题。
手术+辅助性治疗
目前对骨巨细胞瘤的理想治疗是外科刮除+辅助性治疗，从而达到边缘或广泛切除的目的，这样既降低了肿瘤的复发率，又极大限度地保留了肢体的功能。化学或物理方法有助于达到这一目标。
化学方法包括酚溶液或无水乙醇涂抹刮除肿瘤后空腔内表面，细胞毒物质（如局部应用的化疗药物）涂抹可能发生局部复发的表面。物理治疗方法有冷冻或热治疗。
肿瘤刮除后冷冻病灶可有效地控制复发，但术后局部损伤和骨并发症的发生率较高。有文献认为，骨水泥填充病灶时产生的热量可预防复发，即骨水泥的产热反应造成局部发热，使残存肿瘤组织坏死而不损伤正常组织。从理论上讲，骨水泥在聚合过程中产生局部化学细胞毒性效应是可能的，但没有证据说明骨水泥可使肿瘤细胞死亡。骨水泥填充的主要优点是允许早期负重，便于复查时观察复发。
若选择广泛或边缘切除，则手术时一定要暴露到正常皮质与病变交界处,以确认正常组织到病理组织的移行。骨巨细胞瘤的特点决定了部分患者在诊断前肿物已长得很大,因其边缘不清导致钝性分离时误入肿瘤而造成污染，应引起注意。重建方法包括大段异体骨关节移植和人工关节置换等。
化疗
化疗对骨巨细胞瘤的疗效并不令人满意,应慎重选择化疗药物。对于出现远处转移的患者,无论是术前转移还是术后转移,在切除转移瘤前均可应用化疗控制病情发展，但目前尚没有明确有效的化疗方案。近期有文献报道了采用破骨细胞抑制剂双膦酸盐治疗骨巨细胞瘤，但疗效尚待观察。
放疗
放疗治疗骨巨细胞瘤可导致发病部位继发肉瘤。对少数诊断明确的良性骨巨细胞瘤中不能接受手术切除的原发或继发病变，可进行高电压放疗。对脊柱骨巨细胞瘤可行囊内刮除并保持脊柱稳定性，然后行小剂量放疗，以控制残存的微小病灶。对不能切除的病变可行血管栓塞。
既往文献报道，当部分位于骶骨和脊柱的骨巨细胞瘤不宜接受外科手术治疗时，放疗可致肿瘤恶变，但临床上很少见，可能与放疗技术的不断提高有关。
动脉栓塞
骨巨细胞瘤的非手术治疗还可选用动脉栓塞疗法，一般在栓塞后第3或4个月时见效。数年后肿瘤体积有不同程度的缩小，肿瘤中心或边缘可见钙化，如肿瘤复发还须再行栓塞。动脉栓塞虽有效，但并非所有患者都能达到痊愈。脊柱肿瘤栓塞有神经、脊髓损伤的可能。
恶性骨巨细胞瘤治疗
恶性骨巨细胞瘤是指骨巨细胞瘤经治疗数年、特别是放疗后，出现的局部复发。该病临床、影像及组织学表现为肉瘤，主要恶变为成骨肉瘤、恶性纤维组织细胞瘤或纤维肉瘤，治疗同原发恶性骨肿瘤。
总之，对于骨巨细胞瘤，扩大切刮填充骨水泥术是目前的标准治疗，术中采用高速磨钻、化学或物理辅助处理及术前、术后应用双膦酸盐等无不为降低复发率创造了条件。
预后
对骨巨细胞瘤患者术后应开展长期复查，近期报告其局部复发率近20%，复发多在初治后2年内，最长7年。值得注意的是，骨巨细胞瘤虽病理为良性，但也会发生肺转移（3%）。美国梅奥医院报告的该病恶变率为5%。因此，不能轻易放弃治疗和观察。
